Fino a pochi anni fa, sviluppare un nuovo farmaco richiedeva in media oltre dieci anni di lavoro e miliardi di dollari di investimenti. Oggi, l’intelligenza artificiale sta cambiando radicalmente questo scenario. Nel 2026, secondo gli analisti del settore, il numero di molecole in sperimentazione clinica disegnate quasi interamente da algoritmi è triplicato rispetto al 2024. Ecco cosa sta succedendo, in modo semplice.
Cosa significa «farmaco progettato dall’IA»
Per «farmaco progettato dall’IA» si intende una molecola la cui forma chimica, struttura e potenziale efficacia sono state ipotizzate da un modello di machine learning a partire da enormi quantità di dati biologici. L’IA non «inventa» dal nulla: combina informazioni su proteine, malattie e composti già noti per proporre nuove strutture che hanno buone probabilità di funzionare.
I modelli si basano su reti neurali profonde, simili a quelle usate per riconoscere immagini o generare testi, ma addestrate su banche dati di molecole e di proteine. Tra le più note ci sono PubChem, ChEMBL e PDB, che insieme contengono milioni di composti chimici e centinaia di migliaia di strutture proteiche.
Le fasi del drug discovery
Per capire dove agisce l’IA bisogna vedere come nasce un farmaco. Il processo, semplificato, è questo:
Identificare il bersaglio
Si individua una proteina o un meccanismo cellulare coinvolto nella malattia. È la fase in cui si capisce «dove colpire».
Cercare le molecole
Si esplorano librerie di milioni di composti per trovare quelli che interagiscono con il bersaglio. Tradizionalmente, è il passaggio più lungo.
Ottimizzare il candidato
Si modificano i composti più promettenti per migliorarne efficacia, sicurezza e biodisponibilità.
Sperimentazione preclinica e clinica
Le molecole vincenti vengono testate prima in laboratorio e su animali, poi su volontari umani in tre fasi successive (I, II, III) prima dell’approvazione.
L’IA aiuta soprattutto nelle prime due fasi, riducendo i tempi da anni a mesi.
Le tecnologie chiave
Dietro questa rivoluzione ci sono alcuni strumenti diventati ormai famosi:
AlphaFold
Sviluppato da DeepMind, ha rivoluzionato la predizione della struttura delle proteine. Oggi è in grado di prevedere, con buona precisione, la forma tridimensionale di quasi tutte le proteine note, un compito che fino a poco tempo fa richiedeva anni di esperimenti.
Modelli generativi di molecole
Una classe di reti neurali simile a quelle che generano immagini, ma addestrata su strutture chimiche. Questi modelli propongono nuove molecole «inventando» combinazioni di atomi che rispettano regole chimiche e fisiche.
Piattaforme di simulazione
I candidati più promettenti vengono testati in silico, cioè al computer, contro modelli digitali delle proteine bersaglio. Solo i migliori passano agli esperimenti in laboratorio.
Casi reali
Diverse aziende e centri di ricerca hanno già portato in clinica molecole progettate con l’IA. Tra i pionieri ci sono Insilico Medicine, che ha sviluppato un candidato per la fibrosi polmonare idiopatica giunto in trial, e Exscientia, che ha proposto molecole per disturbi ossessivi e oncologici. Anche grandi gruppi farmaceutici hanno avviato partnership con laboratori di IA per accelerare i propri programmi.
Importante: nessuno di questi farmaci è ancora di uso comune. Sono molecole in sperimentazione clinica, che dovranno superare le fasi tradizionali di test sulla sicurezza e sull’efficacia prima dell’eventuale approvazione.
Cosa cambia per i pazienti
Per il pubblico, gli effetti pratici dell’IA nel drug discovery saranno graduali. I principali benefici attesi sono:
- Tempi più rapidi per molecole rivolte a malattie rare o trascurate, oggi poco redditizie per le grandi aziende;
- nuove combinazioni terapeutiche per tumori difficili;
- terapie più personalizzate, basate sul profilo genetico del paziente;
- una riduzione dei costi di sviluppo, che potrebbe (in teoria) tradursi in prezzi più accessibili.
Bisogna però essere realistici: l’IA non risolve da sola problemi clinici complessi. La sicurezza si dimostra ancora con i test classici, e molte molecole promettenti falliscono in fase clinica per ragioni che gli algoritmi non possono prevedere.
Limiti e rischi
L’entusiasmo non deve far perdere di vista alcuni limiti. I modelli sono validi quanto i dati su cui vengono addestrati: se mancano dati sulle donne, sulle minoranze etniche o su determinate malattie, le previsioni rischiano di essere distorte. Inoltre, molti algoritmi sono «scatole nere»: difficili da interpretare per scienziati e autorità regolatorie.
Un’altra preoccupazione riguarda la privacy: i modelli sono addestrati su grandi quantità di dati genetici e clinici. È fondamentale che il loro utilizzo rispetti il GDPR e analoghe normative.
Il ruolo dell’Italia
Anche in Italia ci sono centri all’avanguardia nel cosiddetto AI-driven drug discovery: progetti nelle università di Milano, Padova, Pisa, Roma, oltre a spin-off privati che collaborano con centri ospedalieri. L’Istituto Italiano di Tecnologia e diversi IRCCS lavorano su modelli di intelligenza artificiale applicati alla biologia.
Verso una nuova generazione di terapie
In prospettiva, l’incrocio fra intelligenza artificiale, biologia e medicina personalizzata sta aprendo possibilità che dieci anni fa sembravano fantascienza: progettare un anticorpo su misura per un paziente, prevedere la risposta a una chemioterapia, individuare bersagli molecolari per malattie rare. La strada è ancora lunga, ma la direzione è tracciata.
Domande frequenti
Un farmaco progettato dall’IA è già disponibile in farmacia?
No. Le molecole nate con il contributo dell’IA sono in fase di sperimentazione clinica. Devono superare i test di sicurezza ed efficacia come ogni altro farmaco prima di essere autorizzate.
Quanto si riducono i tempi di sviluppo?
Nelle prime fasi, i tempi possono passare da diversi anni a pochi mesi. Il percorso complessivo dal laboratorio al paziente, però, resta lungo, perché le sperimentazioni cliniche sono regolate da rigide normative.
L’IA può sbagliare?
Sì, e spesso lo fa. I modelli sono strumenti probabilistici. Per questo servono sempre verifiche di laboratorio e studi clinici.
Chi controlla questi farmaci?
Le stesse agenzie che approvano tutti i farmaci: in Europa l’EMA, in Italia l’AIFA, negli Stati Uniti la FDA. L’IA non sostituisce gli enti regolatori.
Cosa cambia per le malattie rare?
L’IA può rendere economicamente sostenibile la ricerca su malattie con pochi pazienti, dove i metodi classici non erano remunerativi per le aziende.
Devo consultare un medico per terapie nuove?
Sempre. Qualsiasi informazione su nuovi farmaci o terapie è solo divulgativa: per decisioni di salute è essenziale rivolgersi al proprio medico curante o a uno specialista.